美國科學家首次利用基因療法，成功消滅白血病（血癌）末期患者體內的腫瘤，雖然只有三名患者參與第一階段試驗，但治療效果比預期良好，獲致廿年來癌症研究的重大突破。
賓州大學研究人員利用基因轉殖技術，改造末期慢性淋巴性白血病（最常見的白血病）病患的自體Ｔ細胞，使之鎖定並攻擊血癌細胞表面的「CD-19分子」，再將這些Ｔ細胞注射回患者體內，在其體內增生，成為追殺血癌腫瘤細胞的「連環殺手」。
研究人員表示，參與試驗的患者在接受基因療法約兩周後，開始出現癌細胞死亡引發的發冷、噁心和發燒等「腫瘤溶解症候群」。
數個月後，患者的血液中仍可偵測到基因轉殖的Ｔ細胞，而且一部分變成「記憶Ｔ細胞」，可能有助於防止癌症復發。
試驗結果發現，兩名患者的癌細胞完全消失長達一年時間，另一名患者的腫瘤縮小七○％。這項治療似乎安全可靠，不過研究人員認為需要進行更多的研究。
這項研究成果發表在《科學轉譯醫學》和《新英格蘭醫學期刊》。研究團隊計畫在實施更大規模的第二階段試驗之前，再治療四名慢性淋巴性白血病患者。
研究人員表示，試驗結果為治療其他癌症，提供了「抗腫瘤路徑圖」，包括肺癌、卵巢癌、骨髓瘤，以及皮膚惡性黑色素瘤等惡疾患者，未來都有可能受惠。