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《生技新視野》幹細胞治療 延壽不是幻想 / 2010.12.06

工商時報/太景生物科技營運副總薛博仁

十九世紀最重大的醫學成就是發明了抗生素,大舉延長了人類平均壽命。

繼抗生素之後,幹細胞治療將再為人類平均壽命延長推進。未來,它將會成為21世紀生物科技的顯學,為許多重症甚至絕症的治療帶來曙光。

短期內,運用幹細胞治療將可達成組織修復、再生,達到治療的目的。

長期而言,幹細胞研究的應用,將為每個人提供因為老化或手術及意外失去的器官一個全新的器官,使得「長壽」(longevity)將不再成為遙不可及的幻想。

為何幹細胞研究是醫學史的劃時代里程碑?主要是它們可以分化成各種組織的細胞,能夠分化成任何一種細胞的胚胎幹細胞(Embryonic Stem Cell),未來也可能造成如「人造人」或者將人體變成器官工廠的倫理問題。在美國從布希總統上任後就禁止進行此類研究。

但胚胎幹細胞的研究,除了可解決組織損傷及老化造成的疾病以外,也可藉由該分化的機制及過程提供治療癌症、神經系統新藥的研發,並解開人類醫學長久的謎。

因此,在2008年歐巴馬上台後,即解除從布希時代開始,長達8年的胚胎幹細胞研究禁令,開放核准人體臨床試驗。

目前已有二個由胚胎幹細胞誘發出的細胞相關的臨床試驗被核准,一個是美國生技公司Geron研發的GRNOPC1,在2010年7月美國FDA核准治療中樞神經系統損傷臨床一期試驗。

另一個則是美國生技公司Advanced Cell Technology(ACT),甫於今年11月22日,由美國FDA核准,治療視網膜老化臨床一期試驗。

然而,目前我們對胚胎幹細胞的了解,仍十分有限。正由於它轉變分化成各種細胞,科學家也同時擔心它也可能轉成不受控制的癌細胞。因此還需更多研究,避免這方面的應用所帶來的不可預期的負面效應。

而在近期內就可以應用的幹細胞治療,就是使用你我體內的成體幹細胞(Adult Stem Cell)。成體幹細胞,雖不像胚胎幹細胞般萬能,但它們仍具有分化可塑性,修復,或讓我們的身體再生。

成體幹細胞也陸續被發現存在身體的其他部位,骨髓是人類幹細胞集中的大本營,隨時為我們默默的在進行身體組織及細胞修復及再生。只是在體內組織與血液中的成體幹細胞數量不多,也不易被發現。

目前骨髓幹細胞已經在醫學界被應用移植在血癌病人身上,作為化療後補充身體各種血球及免疫細胞的來源。

在許多動物試驗及由醫師主導小規模病人數的人體試驗證實除了提供身體各種血球及免疫細胞的來源外,骨髓幹細胞可作為提供修復壞死及老化的血管、骨組織、結締組織,及心臟。這個發現大大鼓勵醫藥界。因為,這表示透過幹細胞治療,有可能解決許多目前醫界仍束手無策的問題。例如如心肌梗塞、中風及血管缺血壞死等。

如何取得自己骨髓幹細胞或將這些幹細胞到達該需修復的部位?在臨床上已有兩個藥物可以達到這目的。

一個是美國生技公司Genzyme被FDA核准與G-CSF併用在血癌病人骨髓幹細胞的藥物 Plerixafor。另一個,則是台灣太景生技目前被FDA核准進行血癌病人自體移殖臨床二期的新藥TG-0054。

這兩個藥物同樣可以將骨髓幹細胞驅動到周邊血管,短期間急速增加周邊血管幹細胞數目來進行組織修復的治療。而TG-0054所驅動出的骨髓幹細胞,已經在動物試驗驗證會主動找到需修復的組織進行分化成所需功能細胞,對心肌梗塞、下肢血管壞死可達到幹細胞治療的效果。

近10年來,許多臍帶血公司應運而生,鼓勵父母蒐集並且儲存新生兒的臍帶血,為未來幹細胞治療技術應用,未雨綢繆。

然而,對大多數未蒐集臍帶血的成人而言,骨髓幹細胞驅動藥物,可望成為一個更為方便,並且可短期達成的選擇。


 
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